PREMIO GALENO ITALIA 2017
LA SHORT LIST DEI CANDIDATI


Blincyto® (blinatumomab) – AMGEN

Capostipite di una nuova classe di immunoterapici, è il primo e unico anticorpo bi-specifico che si avvale dell’innovativa piattaforma BiTE® (Bispecific T-cell Engager).

Il nuovo farmaco aiuta il sistema immunitario a riconoscere le cellule tumorali nei pazienti adulti affetti da Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria, negativa per il cromosoma Philadelphia.


Gardasil 9® (vaccino del Papillomavirus umano 9-valente) – MSD

Gardasil 9 è l’unico vaccino contro 9 tipi di Papillomavirus umano, disponibile in Italia da febbraio 2017. Gardasil 9 nasce dall’esperienza del vaccino quadrivalente Gardasil e ne è il superamento: oltre ai 4 tipi HPV presenti in Gardasil, include altri 5 tipi oncogeni, con una copertura del 90% circa per i tumori HPV-correlati.  Gardasil 9 rappresenta, dunque, una straordinaria opportunità per la salute collettiva, in linea con gli obiettivi di sanità pubblica, per generazioni future libere dall’HPV.


Gilenya® (fingolimod) – NOVARTIS

È una terapia modificante la malattia (DMT, disease-modifying therapy) da assumere per via orale una volta al giorno, approvata per il trattamento delle forme recidivanti di sclerosi multipla (SMR). L’esperienza a lungo termine ha dimostrato che il trattamento con fingolimod è di facile gestione nella vita quotidiana e questo si riflette nel miglioramento degli esiti di malattia a lungo termine per le persone con SMR.


Keytruda® (pembrolizumab) – MSD

Rappresenta la seconda generazione di immunoterapici approvati dall’FDA per il trattamento di pazienti con melanoma avanzato non resecabile o metastatico.

In particolare Keytruda è un checkpoint inibitore, un anticorpo monoclonale umanizzato che si lega al PD-1 impendendone l’interazione con i suoi ligandi PD-L1 e PD-L2, potenziando in questo modo le risposte delle cellule T e facilitando la regressione tumorale.


Ocaliva® (acido obeticolico) – INTERCEPT PHARMA

È un innovativo acido biliare sintetico che, tramite agonismo per il recettore nucleare FXR, modula in modo originale la trascrizione di geni chiave nella omeostasi degli acidi biliari, della flogosi, della fibrogenesie del metabolismo glico-lipidico. Nei pazienti con Colangite Biliare Primitiva (CBP) e risposta inadeguata ad UDCA, Ocaliva riduce in modo rapido e duraturo i marcatori biochimici di attività della malattia, predittori dell’outcome della CBP, con un impatto positivo sulla prognosi del paziente.


Praxbind® (idarucizumab) – BOEHRINGER-INGELHEIM

E’ un frammento di anticorpo in grado di neutralizzare l’effetto anticoagulante di dabigatran etexilato in modo specifico e completo. La terapia anticoagulante è un pilastro del trattamento per la prevenzione della trombosi, dell’ictus da fibrillazione atriale (AF) e della tromboembolia venosa. Tuttavia, i benefici della terapia anticoagulante sono associati ad un aumento del rischio di sanguinamento. Idarucizumab può bloccare l’attività anticoagulante immediatamente quando necessario, per esempio nel caso un paziente  in trattamento con dabigatran etexilato necessiti di un intervento di emergenza o nel caso di emorragia pericolosa. Idarucizumab è stato valutato come terapia rivoluzionaria (“breakthrough therapy“).


Strimvelis® – GSK

È la prima terapia genica approvata ex vivo. Strimvelis è commercializzato nell’Unione Europea come trattamento per l’immunodeficienza grave combinata da deficit di adenosina deaminasi (ADA-SCID), una malattia ultra-rara life-limiting. Strimvelis è realizzato utilizzando le stesse cellule staminali del paziente e costituisce una nuova opzione di trattamento per quei pazienti privi di un donatore compatibile. Strimvelisha ottenuto dall’AIFA il riconoscimento del requisito di innovazione terapeutica; rappresenta il culmine di una ricerca durata oltre 20 anni ed è il frutto di una collaborazione tra GSK, Telethon e Ospedale San Raffaele.


Zepatier® (elbasvir / grazoprevir) – MSD

Il 3 febbraio 2017 Zepatier è entrato nel panorama italiano dei farmaci per l’epatite C, con requisito di innovazione terapeutica, per il trattamento dei pazienti con HCV cronica di Gt 1 e 4.

Il farmaco ha dimostrato elevata efficacia clinica nell’ambito di un robusto programma di studi su oltre 2300 persone con HCV, in cui sono stati inclusi anche pazienti difficili da trattare: con malattia renale di stadio avanzato, co-infezione HIV-HCV, malattie ematologiche ereditarie e tossicodipendenti in terapia sostitutiva con oppioidi.


Zerbaxa® (ceftolozano/tazobactam) – MSD

È un potente agente battericida che agisce, determinandone la morte, contro i batteri Gram-negativi resistenti alle attuali terapie antibiotiche ed implicati nell’insorgenza di infezioni ospedaliere (ICA – infezioni correlate all’assistenza). Tali infezioni, di particolare importanza in termini di gravità clinica e diffusione epidemiologica, come le infezioni del tratto urinario (UTIs) e le infezioni intra-addominali (IAIs, Intrabdominal Infections), vengono trattate frequentemente con antibiotici che presentano limitazioni in termini di tossicità e resistenza farmacologica. Per questo motivo i clinici segnalano l’importanza di nuove opzioni terapeutiche in grado di svolgere una potente attività battericida contro Gram-negativi, in particolare Enterobacteriaceae che producono ESBL (beta-lattamasi a spettro esteso), come Escherichia coli, Klebsiella pneumoniae, e ceppi di Pseudomonas aeruginosa multiresistente MDR ed XDR (exstensively drug-resistant).

Morti/anno attribuibili alla resistenza anti-microbica vs. altre cause di morte. Oneill Report. December 2014 “Review on Antimicrobial Resistance”.


Zinplava® (bezlotoxumab) – MSD

È il primo ed unico trattamento non antibiotico approvato in Europa per la prevenzione delle ricorrenze da Clostridium Difficile (CDI), un batterio molto contagioso, spesso trasmesso in ambito ospedaliero, i cui sintomi includono diarrea, febbre, perdita di appetito, nausea e dolori addominali. Zinplava è somministrato attraverso una singola infusione  endovenosa durante il corso della terapia antibiotica per il CDI .  Il batterio responsabile del CDI produce una tossina che infiamma e danneggia il colon, causando dolore e diarrea. Zinplava è un innovativo anticorpo monoclonale umano  che agisce attaccando la tossina del CDI e bloccandola, impedendo così ai sintomi del Clostridium difficile di ripresentarsi.